TUMORE DESMOPLASTICO A PICCOLE CELLULE ROTONDE: ANALISI DI 16 CASI

Introduzione ed obiettivi. Il Tumore Desmoplastico a Piccole
Cellule Rotonde (DSRCT) è una rara e aggressiva neoplasia del
bambino e del giovane adulto che tipicamente insorge in sede
intraddominale, spesso in forma già disseminata alla diagnosi.
Scopo dello studio è l’analisi dei risultati ottenuti dal Comitato
SPM dell’AIEOP nei pazienti affetti da DSRCT. Metodi.
Dal 1993 al 2005 sono stati registrati 16 pazienti con DSRCT
trattati secondo protocolli che prevedevano chemioterapia
standard (RMS88, RMS96) o ad alte dosi seguita da infusione
di cellule staminali (MMT4; RMS4.99) in caso di malattia localizzata
o metastatica rispettivamente. Era inoltre raccomandato
un trattamento locale aggressivo con chirurgia e radioterapia.
Risultati. Il rapporto M:F è risultato di 7:1 e l’età mediana
alla diagnosi di 12 anni (range 2.0-17.6). Nove pazienti sono
stati considerati in gruppo IRS IV (56%), 4 in III (25%), 1 in II
e 2 in I. La sede d’insorgenza era intraddominale in 13 casi (+
localizzazioni sovradiaframmatiche in 2 casi), paratesticolare
in 2 e paravertebrale in 1. Sette pazienti sono stati arruolati nei
protocolli ad alte dosi. In 9 pazienti è stata eseguita una seconda
chirurgia in corso di trattamento, mai radicale. Hanno ricevuto
trattamento radiante 8 pazienti in IRS III (2) e IV (6). Cinque
pazienti hanno presentato progressione di malattia durante
il trattamento e sono deceduti ad una mediana di 14.1 mesi
dalla diagnosi (range 4.1-23.0). Alla fine del trattamento di prima
linea 8 pazienti (50%) hanno raggiunto la remissione completa
(RC); di questi solo 2 (entrambi a sede paratesticolare e
IRS I) sono vivi in 1^RC a 12,6 e a 1,6 anni dallo stop terapia;
5 (1 in IRS III e 4 in IRS IV) avevano eseguito la radioterapia.
Tre pazienti presentavano sospetti residui a fine terapia e sono
recidivati dopo 1, 4 e 10 mesi. Dopo recidiva un solo paziente
è vivo a 7.4 anni dall’evento. La sopravvivenza totale a 2 e
5 anni è risultata di 51.8% (IC: 25.8-77.9) e 14.81% (IC: 0-
33.7), rispettivamente. Tutti i pazienti che sono stati trattati
con alte dosi di chemioterapia hanno presentato un evento.
Conclusioni. Il DSRCT rimane una neoplasia a prognosi severa,
nonostante un trattamento combinato e aggressivo. La prognosisembra essere favorevole solo in caso di malattia localizzata
asportata radicalmente alla diagnosi.